小儿纯红细胞再生障碍性贫血的治疗方法有免疫抑制治疗、造血干细胞移植、支持治疗、其他治疗等。
1.免疫抑制治疗
常用药物包括环孢素软胶囊、他克莫司胶囊、甲泼尼龙片等，通过抑制异常免疫反应，帮助恢复骨髓造血功能。治疗过程中需定期监测血常规和药物浓度，可能出现肝肾损伤、高血压等不良反应，通常需要长期维持。
2.造血干细胞移植
适用于难治性或重型病例，尤其是年轻且有合适供体的患儿。移植前需进行HLA配型和预处理化疗，移植后可能出现移植物抗宿主病、感染等并发症，治愈率较高但存在一定风险，需在专业移植中心进行。
3.支持治疗
包括输血和祛铁治疗，适用于所有患儿。红细胞输注可改善贫血症状，但长期输血会导致铁过载，需使用铁螯合剂治疗。同时需定期监测血清铁蛋白和器官功能，预防输血相关并发症。
4.其他治疗
雄激素治疗可作为辅助治疗，刺激骨髓造血干细胞增殖；中医调理通过补气养血、健脾益肾等原则改善症状，但起效较慢，适合轻中度患者或作为其他治疗的辅助手段。
