急性再生障碍性贫血的治疗药物包括免疫抑制治疗药物、环孢素（CsA）、雄激素。
1.免疫抑制治疗药物
抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和抗淋巴细胞球蛋白（ALG）属于免疫球蛋白，能与T淋巴细胞结合，介导其溶解，从而抑制T淋巴细胞功能，减少其对造血干细胞的免疫攻击。
2.环孢素（CsA）
环孢素能特异性抑制T淋巴细胞活化，减少白细胞介素-2等细胞因子的产生，从而调节免疫功能，促进造血干细胞的恢复。可单独使用或与ATG/ALG联合使用，各年龄阶段患者均可应用，在儿童患者中使用时需密切监测血药浓度及肝肾功能等，因为儿童的生理特点可能使其对药物的代谢和耐受与成人有所不同。对于有肝肾功能不全病史的患者，使用时要更加谨慎评估，避免加重肝肾功能损害。
3.雄激素
雄激素可刺激肾脏产生促红细胞生成素，同时直接作用于骨髓造血干细胞，促进红系造血。各年龄患者均可使用，儿童患者使用时需关注对骨骼发育的影响，定期监测骨龄等指标；对于老年患者，要注意可能的心血管系统影响，如是否有基础心血管疾病等情况。
