渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS）目前医学上尚无彻底治愈方法，但通过综合治疗可有效延缓疾病进展、改善生活质量。
疾病本质与病程特点
ALS是运动神经元进行性死亡导致的神经退行性疾病，主要累及脊髓前角细胞、脑干运动神经核及大脑皮层运动区，表现为肌肉无力、萎缩、吞咽困难、呼吸衰竭等。病因涉及遗传（如SOD1突变）、氧化应激、兴奋性毒性等，病程呈进行性加重，全球年发病率约2-3/10万，患者平均生存期3-5年。
现有药物治疗现状
目前国际公认的疾病修饰治疗药物有限：
利鲁唑：通过抑制谷氨酸释放，延缓运动功能衰退，可延长生存期约3-6个月，需长期服用。
依达拉奉（含依达拉奉右莰醇）：抗氧化应激损伤，临床试验显示可延缓肺功能下降，适用于轻中度患者。
所有药物均无法逆转已发生的神经损伤，仅能延缓病程进展。
综合非药物治疗措施
呼吸支持：早期使用无创呼吸机，晚期需气管切开+机械通气，维持呼吸功能。
营养支持：吞咽困难者尽早启动鼻饲或胃造瘘，避免误吸与营养不良。
康复与护理：物理治疗维持关节活动度，言语治疗改善沟通能力，心理干预缓解焦虑抑郁。
多学科协作：神经科、呼吸科、康复科等团队联合管理，提升生活质量。
特殊人群注意事项
老年患者：合并高血压、糖尿病等基础病时，用药需避免相互作用，优先选择安全剂型。
吞咽困难者：早期干预鼻饲，降低误吸性肺炎风险，延缓病情恶化。
认知功能障碍者：家属需加强环境安全防护，使用沟通辅助工具（如图片卡片）。
研究进展与理性期待
尽管尚无根治方法，近年研究聚焦：
基因治疗：针对SOD1突变的碱基编辑技术（如CRISPR）进入临床试验；
干细胞疗法：诱导多能干细胞分化为运动神经元，修复损伤；
靶向药物：如Tofersen（反义寡核苷酸）针对FUS突变，已获FDA突破性疗法认定。
多数疗法仍处早期阶段，需以长期临床验证为前提，患者应在医生指导下参与规范治疗。
渐冻症虽无法治愈，但通过科学管理可显著延长生存周期、改善生活质量。患者及家属需保持理性，在规范治疗基础上重视多学科协作与心理支持，共同应对疾病挑战。
