小儿先天性脑积水通过规范治疗多数可有效控制病情，改善神经功能和生活质量，但疗效受病因、治疗时机、个体差异影响，需结合具体情况综合评估。
一、治疗目标与核心原则：目标是解除脑脊液循环梗阻、控制颅内压、保护脑发育，关键为早期干预。梗阻性脑积水（如中脑导水管狭窄）优先选择内镜手术（如第三脑室造瘘术），临床数据显示约60%~70%患儿可恢复脑脊液循环；交通性脑积水或严重梗阻性脑积水需行分流术（如脑室-腹腔分流术），近年可调压分流阀技术降低了堵管、感染等并发症发生率。药物仅作为辅助（如乙酰唑胺短期减少脑脊液生成），婴幼儿需严格控制剂量，避免肝肾功能损伤。
二、影响预后的关键因素：梗阻性脑积水（如导水管狭窄）治疗效果优于交通性脑积水；生后6个月内手术干预者，神经发育评分较延迟干预者高20%~30%；合并脑发育不良、染色体异常（如21三体）或脊柱裂者预后较差。
三、长期管理与随访：术后需定期监测头围（婴幼儿头围增长>1.5cm/月提示异常）、头颅MRI及神经发育评估，每3~6个月复查。3岁以上患儿结合康复训练（物理治疗、作业治疗），促进运动协调性与认知能力提升，降低肢体痉挛等后遗症风险。
四、特殊人群注意事项：婴幼儿优先非药物干预，避免自行使用药物（如对乙酰氨基酚仅用于体温>38.5℃时物理降温优先）；家长需观察分流管位置，出现发热、呕吐、头部异常隆起时及时就医；遗传咨询明确再发风险，为二胎家庭提供生育指导。
