肝母细胞瘤是儿童期最常见的肝脏恶性肿瘤，通过早期诊断和规范综合治疗，多数患者可获得长期生存甚至治愈，其预后与肿瘤分期、治疗方案及个体差异密切相关。
一、主要治疗手段
手术切除是根治核心，Ⅰ-Ⅱ期患者应完整切除肿瘤以达治愈目标。肿瘤较大或侵犯血管者，需先接受新辅助化疗（常用药物包括顺铂、长春新碱、多柔比星等）缩小病灶，再行手术。放疗用于局部残留灶或转移灶控制，部分晚期患者需化疗姑息治疗延长生存期。
二、预后关键因素
肿瘤分期是核心指标：Ⅰ-Ⅱ期5年生存率超90%，Ⅲ-Ⅳ期约50%-70%。病理分型中，上皮型预后最佳，混合型次之，间质型因易早期转移需加强监测。肿瘤直径＞10cm、合并淋巴结或远处转移（如肺、骨转移）者预后较差。
三、特殊人群注意事项
婴幼儿患者（发病年龄多为1-3岁）因器官功能未成熟，化疗需按体表面积调整剂量，避免影响生长发育。合并Beckwith-Wiedemann综合征等先天疾病者，需多学科协作评估治疗风险。高龄患者（＞10岁）虽罕见，仍需结合全身状况优化治疗方案。
四、规范随访管理
治疗后前2年每3-4个月复查腹部超声+甲胎蛋白（AFP），3-5年每6个月。复发患者优先手术切除，可参与靶向/免疫治疗临床试验。定期随访能早期发现异常，提升二次治愈机会。
五、治疗进展与希望
针对CTNNB1基因突变的靶向药物（如IWR-1）、PD-1/PD-L1抑制剂等在临床试验中显示疗效。多学科协作（MDT）整合影像、病理及基因检测，优化个体化方案。部分中心开展肿瘤疫苗和CAR-T疗法研究，为罕见病例提供新选择。
