马钱子的主要功效与作用是通过其含有的士的宁等生物碱发挥兴奋中枢神经、增强骨骼肌肉力量及改善神经传导等作用，但因毒性强，需严格规范使用。
- 中枢神经兴奋作用：马钱子中的士的宁等生物碱能刺激脊髓运动神经元，增强神经肌肉传导，提高肌肉力量，适用于治疗某些因神经肌肉功能低下导致的病症，但过量会引发惊厥等严重反应。
- 骨骼肌肉调节作用：可通过调节神经递质释放，改善肌肉协调性与耐力，对部分肌肉萎缩或无力患者有潜在辅助改善作用，但需在专业评估后使用。
- 传统医学应用：在部分传统医学体系中用于治疗风湿痹痛、肢体麻木等，但现代临床中已较少作为一线治疗药物，需结合现代检查明确病因。
- 毒性与安全风险：马钱子全株有毒，尤其种子毒性剧烈，口服极小剂量即可中毒，表现为抽搐、牙关紧闭、呼吸困难等，儿童、孕妇及肝肾功能不全者禁用，需严格遵医嘱使用。
- 特殊人群注意事项：老年人因代谢能力下降，用药后不良反应风险增加；有癫痫、心脏病等病史者禁用；哺乳期女性及婴幼儿绝对禁止接触，避免因误服导致严重后果。
