慢性粒单核细胞白血病（CMML）的治疗药物主要包括去甲基化药物（如阿扎胞苷）、JAK抑制剂（如鲁索替尼）、低剂量化疗药物（如阿糖胞苷）及靶向药物（如BCL-2抑制剂维奈克拉）。
- 去甲基化药物：通过改变DNA甲基化状态，诱导白血病细胞分化和凋亡，适用于中高危CMML患者，尤其对伴有骨髓增生异常综合征（MDS）特征的患者效果显著。
- JAK抑制剂：针对CMML中常见的JAK/STAT通路激活，可降低脾脏体积、改善全身症状，适用于伴有明显骨髓纤维化或脾脏肿大的患者，但需注意监测血常规变化。
- 低剂量化疗药物：如小剂量阿糖胞苷，通过抑制白血病细胞增殖，部分患者可获得血液学缓解，但需权衡治疗毒性，老年或体能状态较差者需谨慎使用。
- 靶向药物：维奈克拉等BCL-2抑制剂通过诱导白血病细胞凋亡发挥作用，常与去甲基化药物联合用于不耐受强烈化疗的患者，需注意肿瘤溶解综合征风险。
特殊人群提示：老年患者需评估器官功能，调整药物剂量；孕妇及哺乳期女性禁用可能影响胎儿发育的药物；合并严重感染或肝肾功能不全者需优先控制基础疾病，再考虑药物治疗。
