木鳖子的功效与作用主要体现在传统医学外用和现代研究的抗肿瘤、抗炎等方面，但需注意其毒性及严格遵医嘱使用。
外用方面，木鳖子可用于缓解疮疡肿毒、乳痈、瘰疬等病症，其提取物在体外实验中显示出一定的抗炎活性，能抑制炎症因子释放。
现代药理研究表明，木鳖子含有的木鳖子酸等成分具有一定抗肿瘤潜力，对部分癌细胞增殖有抑制作用，但目前仅处于实验室阶段，尚未应用于临床常规治疗。
木鳖子毒性较强，孕妇、哺乳期女性及婴幼儿禁用，肝肾功能不全者慎用，外用时需严格控制剂量和范围，避免皮肤破损处直接接触，以防中毒或过敏反应。
特殊人群使用前必须咨询专业医师，切勿自行用药，若出现恶心、呕吐、头晕等不适症状，应立即停药并就医。
