骨髓增生异常综合征尚无根治方法，目前主要通过个体化治疗延缓疾病进展，高危患者可考虑造血干细胞移植。
低危患者以支持治疗为主，包括促红细胞生成素、铁螯合剂等药物改善贫血，定期监测血常规及骨髓变化，避免病情向高危转化。
高危患者（如伴有复杂染色体异常）首选异基因造血干细胞移植，需提前完成配型及预处理，移植后需长期监测免疫状态及排异反应。
老年或不耐受移植患者可采用去甲基化药物（如阿扎胞苷）联合小剂量化疗，部分患者可获得血液学改善或微小残留病缓解。
特殊人群需个性化调整方案：老年患者优先选择温和治疗以降低并发症风险；孕妇需在保证胎儿安全前提下权衡治疗利弊；合并严重基础疾病者需多学科协作制定方案。
