肝豆状核变性病情加重时需综合多方面措施调整治疗，核心在于强化铜代谢干预、控制症状恶化及保护靶器官功能。以下为关键治疗策略：
1. 强化驱铜治疗
1.1 药物选择与调整：根据病情严重程度，优先选用青霉胺或曲恩汀等一线驱铜药物，必要时联合二巯丙磺钠或二巯丁二酸。药物选择需结合患者对药物的耐受性及既往治疗反应，如对青霉胺不耐受者可换用曲恩汀，急性重症患者可短期联用二巯丙磺钠。
1.2 治疗监测：定期检测血清铜蓝蛋白、24小时尿铜排泄量及肝肾功能，以评估驱铜效果及药物安全性，每3~6个月复查肝功能及神经系统症状量表，动态调整治疗方案。
2. 营养与饮食管理
2.1 低铜饮食：严格限制高铜食物摄入，包括动物内脏、贝类海鲜、坚果及巧克力等，避免食用铜制炊具加工的食物。同时增加富含维生素B6的食物（如香蕉、燕麦），以减少青霉胺可能导致的维生素B6缺乏。
2.2 特殊营养素补充：肝功能受损者需补充优质蛋白（如鸡蛋、低脂牛奶）及易消化碳水化合物，避免高脂饮食加重肝脏负担；合并骨质疏松者需增加钙（每日1000~1200mg）及维生素D（400~800IU）摄入。
3. 避免诱发因素
3.1 感染防控：及时预防及治疗呼吸道、胃肠道感染，接种流感疫苗及肺炎疫苗，避免感染导致的急性肝衰竭风险。
3.2 生活方式调整：避免过度劳累、熬夜及剧烈运动，减少精神应激，戒烟限酒，避免使用肝毒性药物（如对乙酰氨基酚超量使用）。
4. 对症支持治疗
4.1 肝功能保护：肝功能异常时优先使用谷胱甘肽、水飞蓟宾等抗氧化保肝药物，避免使用肝毒性药物。急性肝衰竭者需监测凝血功能，必要时行人工肝支持治疗。
4.2 神经系统症状管理：震颤、肌张力障碍患者可短期使用苯海索或普拉克索缓解症状；吞咽困难者需调整饮食质地，避免误吸风险，必要时给予鼻饲营养支持。
5. 特殊人群管理
5.1 儿童患者：严格限制青霉胺使用剂量（每日≤20mg/kg），避免长期使用可能影响骨骼发育；优先通过饮食控制降低铜负荷，定期监测骨密度及生长发育指标。
5.2 老年患者：重点监测肾功能（eGFR≥60ml/min时可使用青霉胺，肾功能不全者慎用曲恩汀），避免多种药物联用增加不良反应风险，每6个月评估认知功能及跌倒风险。
5.3 妊娠期女性：病情稳定者可继续驱铜治疗，避免使用青霉胺（可能导致胎儿畸形），可选用曲恩汀维持治疗，妊娠中晚期需加强胎儿发育监测。
