PNH治疗以减少溶血发作、改善慢性贫血、预防血栓并发症为核心，一线药物为补体抑制剂，辅以铁剂、叶酸等支持治疗，高凝风险患者需长期抗凝干预。
补体抑制剂治疗
1.1 药物作用：PNH因红细胞膜缺乏CD55、CD59等补体调节蛋白，导致补体激活后红细胞过度溶解。依库珠单抗等补体抑制剂可特异性结合补体C5，阻断其裂解为C5a和C5b-9，减少红细胞破坏，显著降低血红蛋白尿发作频率。
1.2 适用人群：适用于骨髓造血功能基本正常（无严重全血细胞减少）、无严重感染或过敏史的患者，用药前需评估血栓风险及合并症。
支持治疗
2.1 贫血管理：PNH患者因溶血常伴慢性缺铁性贫血，需补充铁剂（如硫酸亚铁）、叶酸及维生素B12，以促进红细胞生成。铁剂补充需监测铁蛋白水平，避免过量导致铁过载。
2.2 营养支持：建议增加富含蛋白质和维生素的饮食，如瘦肉、绿叶蔬菜，同时避免高脂饮食，减轻肝脏代谢负担。
血栓预防与管理
3.1 风险评估：PNH患者血栓风险显著升高，需结合年龄、血栓史、活动量及合并症（如高血压、糖尿病）综合评估。年龄＞40岁、既往血栓史或长期卧床者为高风险人群。
3.2 干预措施：高风险患者需长期抗凝治疗（如低分子肝素、华法林），用药期间定期监测凝血功能（INR、APTT）。无血栓史者建议规律运动、控制体重、避免久坐，减少静脉淤滞风险。
特殊人群管理
4.1 儿童患者：优先采用营养支持等非药物干预，避免使用影响骨髓造血的药物。如需使用补体抑制剂，需严格评估安全性，用药前需多学科团队会诊。
4.2 老年患者：需注意药物相互作用，优先选择半衰期短、副作用小的药物，定期复查肝肾功能及血常规，避免因药物蓄积加重脏器负担。
4.3 孕妇：孕期需多学科协作评估治疗对胎儿的影响，权衡利弊后选择妊娠安全性较高的药物。产后需密切监测溶血指标及血栓风险，必要时调整抗凝方案。
4.4 肾功能不全者：补体抑制剂及抗凝药物可能加重肾脏负担，需根据肾功能分期调整剂量，避免使用肾毒性药物，定期监测血肌酐及尿常规。
