再生障碍性贫血治疗包含支持治疗即对粒细胞缺乏者严格隔离、依贫血及血小板情况输红细胞和血小板，免疫抑制治疗常用环孢素，儿童用需监肝肾发育、育龄女考虑生殖影响，促造血用雄激素，低龄儿慎评风险、成年监肝功，造血干细胞移植适用于年轻有配型供体者，儿童行需考虑免疫未全及感染高风险并做好围移植期护理防控。
一、支持治疗
支持治疗旨在维持患者基本生命体征及预防并发症。对于粒细胞缺乏的再生障碍性贫血患者，需采取严格隔离措施，避免接触感染源以预防感染；根据患者贫血程度输注红细胞，当血红蛋白低于60g/L且伴有明显贫血症状时需输注；若存在出血倾向，血小板低于20×10/L时应输注血小板，以预防严重出血事件。
二、免疫抑制治疗
免疫抑制治疗是再生障碍性贫血的重要治疗手段之一，常用药物如环孢素等。对于儿童患者，使用免疫抑制剂时需密切监测肝肾功能及生长发育情况，因儿童处于生长发育阶段，药物代谢及不良反应表现可能与成人不同；育龄期女性使用免疫抑制剂时需考虑对生殖系统的影响及妊娠相关风险。
三、促造血治疗
促造血治疗可使用雄激素类药物，如司坦唑醇等。但需注意低龄儿童使用雄激素类药物可能影响骨骼发育，应谨慎评估收益与风险；对于成年患者，应用雄激素时需监测肝功能等指标，因药物可能对肝脏产生一定负担。
四、造血干细胞移植
造血干细胞移植适用于年轻、有合适人类白细胞抗原（HLA）配型供体的再生障碍性贫血患者。在评估移植适应证时，需综合考虑患者年龄、供体情况及身体一般状况，儿童患者行造血干细胞移植时，需充分考虑其免疫功能未发育完全及术后感染等风险较高的特点，需做好围移植期的护理及感染防控等工作。
