再生障碍性贫血治疗包含支持治疗聚焦维持机体基本状态与预防并发症如防感染、发现感染征象速做病原学检测选针对性抗生素、血红蛋白低于相应值且有症状可输红细胞悬液、轻出血局部压迫重出血输血小板等，免疫抑制治疗是关键举措，用抗胸腺细胞球蛋白、环孢素并严密监测其过敏、肝肾功能损伤等不良反应，促造血治疗用雄激素刺激造血但需留意男性化等副作用，造血干细胞移植是有望根治手段，适用于年龄较轻等合适患者且移植前预处理、移植后观察并发症。
一、支持治疗
支持治疗聚焦于维持患者机体基本状态与预防并发症。预防感染需让患者处于相对无菌环境，严格限制人员探视以降低感染风险，若发现感染征象需迅速开展病原学检测并选用针对性抗生素。纠正贫血时，当血红蛋白水平低于60g/L且患者出现明显贫血相关症状（如乏力、心悸等），可考虑输注红细胞悬液，但多次输注可能引发输血相关免疫反应等问题。控制出血方面，轻度皮肤黏膜出血可通过局部压迫等方式处理，严重内脏出血等情况则需输注血小板等进行止血干预。
二、免疫抑制治疗
免疫抑制治疗是再生障碍性贫血的关键治疗举措。抗胸腺细胞球蛋白（ATG）能清除体内异常活化的T淋巴细胞，环孢素可抑制T淋巴细胞的活化增殖。使用免疫抑制剂时要严密监测不良反应，ATG可能导致过敏反应、血清病样表现等，环孢素可能引起肝肾功能损伤、血压升高等。
三、促造血治疗
促造血治疗药物包含雄激素类药物，其可刺激肾脏分泌促红细胞生成素，同时直接作用于骨髓促进红细胞生成。然而使用雄激素时需留意副作用，如可能出现男性化表现（多毛、痤疮等）、肝脏损害等，儿童患者应用时需充分评估利弊，谨慎选择。
四、造血干细胞移植
造血干细胞移植是有希望根治再生障碍性贫血的手段，适用于年龄较轻（一般<40岁）、存在合适供者且无严重感染等禁忌证的患者。移植前需实施严格预处理，清除患者体内异常造血干细胞及免疫细胞，之后输入供者造血干细胞以重建造血及免疫系统。移植后要密切观察排斥反应、感染等并发症情况。
