多种药物可引发再生障碍性贫血，如烷化剂类抗肿瘤药物、氯霉素类抗生素、抗癫痫药物、解热镇痛抗炎药物等，不同药物通过不同机制损伤骨髓造血功能，特殊人群如儿童、孕妇用药需谨慎，长期用药患者应定期监测以便早期发现调整方案。
拓扑异构酶抑制剂：依托泊苷等属于此类药物。依托泊苷可能通过干扰DNA的结构和功能，影响骨髓造血细胞的正常增殖和分化，从而增加再生障碍性贫血的发生风险。相关研究显示，在接受依托泊苷化疗的患者中，有一定比例出现了骨髓造血功能异常，符合再生障碍性贫血的表现。
氯霉素类抗生素
氯霉素可抑制骨髓造血干细胞的线粒体蛋白合成酶，影响造血干细胞的增殖和分化。多项流行病学调查发现，长期或过量使用氯霉素的人群，再生障碍性贫血的发病率明显高于普通人群。例如，一些有长期自行服用氯霉素治疗感染性疾病的个体，后续出现了贫血、感染、出血等再生障碍性贫血的典型临床表现，骨髓检查也支持再生障碍性贫血的诊断。
抗癫痫药物
苯妥英钠：其导致再生障碍性贫血的机制可能与免疫反应有关，药物可能作为半抗原引起机体免疫反应，损伤骨髓造血组织。临床观察发现，部分长期服用苯妥英钠控制癫痫发作的患者，出现了外周血三系细胞减少，骨髓象显示造血细胞增生低下，符合再生障碍性贫血的特征。
丙戊酸钠：也有报道指出丙戊酸钠可能影响骨髓造血微环境和造血干细胞的功能，导致再生障碍性贫血的发生。研究发现，在使用丙戊酸钠治疗的癫痫患者中，有个别病例出现了类似再生障碍性贫血的血液学改变。
解热镇痛抗炎药物
保泰松：保泰松可能通过免疫介导的机制损伤骨髓造血细胞。临床中曾有患者因长期服用保泰松缓解关节疼痛，逐渐出现贫血、乏力等症状，经检查确诊为再生障碍性贫血。研究表明保泰松可引起机体免疫功能紊乱，攻击骨髓造血细胞，导致造血功能衰竭。
对于特殊人群，比如儿童，由于其骨髓造血功能尚不完善，对药物的耐受性和反应与成人不同，在使用可能导致再生障碍性贫血的药物时需格外谨慎。孕妇使用相关药物也可能影响胎儿的造血系统发育，因此孕期用药需严格评估风险与收益。有基础疾病需要长期用药的患者，应定期监测血常规和骨髓象，以便早期发现可能出现的造血功能异常，及时调整治疗方案，避免发展为严重的再生障碍性贫血。
