再生障碍性贫血的治疗药物包括免疫抑制治疗药物和促造血药物。免疫抑制治疗药物有抗淋巴细胞球蛋白(ALG)或抗胸腺细胞球蛋白(ATG)(抑制T淋巴细胞介导免疫反应,适用于SAA,各年龄段有不同注意事项)和环孢素(抑制T淋巴细胞活化,用于NSAA及SAA辅助治疗,各年龄段有不同注意要点);促造血药物有雄激素(刺激肾脏产生EPO等,各年龄段使用需注意相应问题)、造血生长因子(包括rhEPO即刺激骨髓红系造血,各年龄段调整剂量等注意事项;rhG-CSF即刺激粒细胞造血干细胞,各年龄段注意相关反应及影响)。
一、免疫抑制治疗药物
(一)抗淋巴细胞球蛋白(ALG)或抗胸腺细胞球蛋白(ATG)
作用机制:通过抑制T淋巴细胞介导的免疫反应发挥作用,适用于重型再生障碍性贫血(SAA)。其作用是针对免疫异常激活的T细胞,阻断免疫攻击骨髓造血干细胞的过程。
适用人群:各年龄段患者均可使用,但不同年龄段可能在药物代谢和副作用表现上有所差异。儿童使用时需密切监测不良反应,老年人则要关注肝肾功能及基础疾病对药物的耐受情况。
(二)环孢素
作用机制:主要抑制T淋巴细胞活化,减少干扰素γ等造血负调控因子的释放,促进造血干细胞的增殖和分化。常用于非重型再生障碍性贫血(NSAA)以及SAA的辅助治疗。
适用人群:各年龄段均可应用,儿童使用时要注意药物对生长发育的潜在影响,需定期监测血药浓度以调整剂量;老年人要注意药物与其他老年基础疾病用药的相互作用。
二、促造血药物
(一)雄激素
作用机制:刺激肾脏产生促红细胞生成素(EPO),并直接作用于骨髓造血干细胞,促进红系造血。常用药物有司坦唑醇等。
适用人群:各年龄段均可使用,儿童使用时需谨慎,密切观察对骨骼发育等方面的影响;老年人使用时要注意可能出现的水钠潴留等副作用。
(二)造血生长因子
重组人促红细胞生成素(rhEPO)
作用机制:刺激骨髓红系造血前体细胞增殖、分化,促进血红蛋白合成。适用于再生障碍性贫血伴有贫血的患者。
适用人群:各年龄段患者,儿童使用时要根据体重等调整剂量,老年人使用时需注意与其他血液系统相关药物的协同或拮抗作用。
重组人粒细胞集落刺激因子(rhG-CSF)
作用机制:刺激粒细胞造血干细胞增殖、分化并促进成熟粒细胞释放,可用于再生障碍性贫血伴有粒细胞减少的患者,降低感染风险。
适用人群:各年龄段,儿童使用时要注意注射部位反应等,老年人要关注药物对骨髓造血微环境的长期影响。



