再生障碍性贫血的治疗包括免疫抑制治疗、促造血治疗和造血干细胞移植。免疫抑制治疗中抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白适用于特定重型患者，环孢素可用于各型；促造血治疗的雄激素适用于各型，造血生长因子用于特定情况；异基因造血干细胞移植是年轻SAA患者首选，需考虑不同人群特点。
一、免疫抑制治疗
（一）抗淋巴细胞球蛋白（ALG）或抗胸腺细胞球蛋白（ATG）
适用情况：适用于年龄较大、无合适供者骨髓移植的重型再生障碍性贫血（SAA）患者。
作用机制：ALG和ATG是异种动物免疫血清，能抑制T淋巴细胞免疫活性，阻断细胞免疫对骨髓造血的抑制作用。
人群影响：对于儿童患者，使用时需密切监测过敏反应等情况；老年患者可能因机体耐受性差，需更谨慎评估用药风险与收益。
（二）环孢素（CsA）
适用情况：可用于各型再生障碍性贫血的治疗，尤其在非重型再生障碍性贫血（NSAA）治疗中常用，也可与ALG/ATG联合用于SAA治疗。
作用机制：通过抑制T淋巴细胞活化，减少白细胞介素-2等细胞因子的释放，从而发挥免疫抑制作用，促进造血干细胞的恢复。
人群影响：儿童使用时要注意药物对生长发育可能产生的影响，需定期监测肾功能等指标；老年患者需关注是否存在肾功能减退等基础疾病对环孢素代谢的影响，进而调整用药相关考量。
二、促造血治疗
（一）雄激素
适用情况：适用于各型再生障碍性贫血，是治疗NSAA的重要药物。
作用机制：可刺激肾脏产生促红细胞生成素，促进多能干细胞增殖和分化，提高红系造血。
人群影响：儿童使用雄激素时，要警惕对骨骼生长和第二性征发育的影响，需在专业医生指导下谨慎使用；老年患者使用时需关注是否存在前列腺增生等问题，因为部分雄激素可能对前列腺有一定影响。
（二）造血生长因子
粒细胞集落刺激因子（G-CSF）和红细胞生成素（EPO）
适用情况：G-CSF可用于SAA患者在免疫抑制治疗后粒细胞缺乏的情况，EPO可用于伴有贫血的再生障碍性贫血患者。
作用机制：G-CSF能刺激粒细胞的增殖、分化和释放，促进中性粒细胞恢复；EPO能促进红系祖细胞增殖、分化，提高血红蛋白水平。
人群影响：儿童使用造血生长因子时要严格按照儿童体重等情况调整剂量；老年患者使用时需考虑其基础的造血微环境情况以及是否存在其他影响造血生长因子作用发挥的因素。
三、造血干细胞移植
（一）异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）
适用情况：对于年龄较轻、有合适人类白细胞抗原（HLA）配型供者的SAA患者是首选治疗方法，尤其是年轻患者（一般年龄<40岁）。
作用机制：通过将供者的造血干细胞植入患者体内，重建造血和免疫系统。
人群影响：儿童患者进行Allo-HSCT时，要充分考虑儿童免疫系统发育未成熟等特点，供者选择需更精准匹配，且术后免疫排斥等并发症的监测和处理要更加精细；老年患者由于机体功能衰退，移植相关并发症风险较高，需综合评估能否耐受移植过程。
