再生障碍性贫血的治疗包括支持治疗和针对发病机制的治疗。支持治疗有保护措施（预防感染、避免出血）和成分输血（红细胞、血小板输注）；针对发病机制的治疗包括免疫抑制治疗（抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白、环孢素）、促造血治疗（雄激素、造血生长因子）、造血干细胞移植（异基因造血干细胞移植，适用于有合适供者且年龄较轻患者），各治疗有相应注意事项。
一、支持治疗
（一）保护措施
预防感染：再生障碍性贫血患者全血细胞减少，免疫力低下，易发生感染。应注意个人卫生，保持皮肤、口腔、会阴部清洁，减少探视，避免去人员密集场所。对于儿童患者，家长需更细致地协助其做好日常清洁，因为儿童自我防护意识和能力相对较弱，更容易接触到病原微生物。
避免出血：患者血小板减少，易发生出血。应避免剧烈运动和外伤，使用软毛牙刷刷牙，避免用力擤鼻等。对于老年患者，由于身体机能下降，在日常生活中更要格外小心，防止因轻微碰撞等导致出血，且要注意观察自身有无出血倾向，如皮肤瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血等。
（二）成分输血
红细胞输注：当患者血红蛋白低于60-70g/L，或伴有明显贫血症状，如心悸、气短等时，需输注红细胞，纠正贫血状态。对于婴幼儿患者，由于其身体代谢快，贫血症状可能更明显，更要密切监测血红蛋白水平，及时输血以保证正常生长发育所需的氧供。
血小板输注：当血小板计数低于20×10？/L，或有严重出血倾向，如颅内出血风险时，需输注血小板。在给老年患者输注血小板时，要注意观察输注过程中的反应，因为老年患者可能存在心肺功能等基础问题，输血可能会对其心肺功能产生一定影响。
二、针对发病机制的治疗
（一）免疫抑制治疗
抗淋巴细胞球蛋白（ALG）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：适用于年龄较大、无合适供者的重型再生障碍性贫血患者。其作用机制是通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制。ALG/ATG治疗可能会引起一些不良反应，如血清病（一般在用药后7-14天出现发热、皮疹等）、感染加重等。在儿童患者中使用时，要密切观察其感染迹象和过敏反应等情况，因为儿童免疫系统相对特殊，不良反应的表现可能与成人有所不同。
环孢素：是治疗再生障碍性贫血的常用药物，通过抑制T淋巴细胞活化，促进造血干细胞恢复。需要长期服用，要监测血药浓度，根据血药浓度调整剂量。在老年患者使用环孢素时，要注意其肝肾功能，因为老年患者肝肾功能可能减退，药物代谢和排泄受到影响，容易发生药物蓄积。
（二）促造血治疗
雄激素：可刺激肾脏产生促红细胞生成素，并直接作用于骨髓造血干细胞，促进红细胞生成。常用药物有司坦唑醇等。在儿童患者使用雄激素时，要关注其生长发育情况，因为雄激素可能会对儿童的骨骼生长等产生一定影响，需要定期监测骨龄等指标。
造血生长因子：如重组人粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、重组人红细胞生成素（EPO）等。G-CSF可促进中性粒细胞增生，减少感染风险；EPO可促进红细胞生成。对于重型再生障碍性贫血患者，联合应用造血生长因子可能有助于提高治疗效果。在应用造血生长因子时，要根据患者的具体情况调整剂量和使用时机。
（三）造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植：是治疗重型再生障碍性贫血的有效方法，适用于有合适供者（如同胞全相合供者）且年龄较轻的患者。其原理是将正常造血干细胞移植到患者体内，重建患者的造血和免疫功能。移植前需要进行严格的配型等预处理，预处理方案可能会带来一些不良反应，如感染、肝静脉闭塞病等。对于儿童患者，要考虑其生长发育对移植后长期生存质量的影响，同时要密切监测移植后的排异反应等情况。
