再生障碍性贫血治疗包括支持治疗，如保护措施防感染外伤、贫血严重时休息吸氧等；针对发病机制治疗，免疫抑制治疗中抗淋巴细胞/胸腺细胞球蛋白适用于特定重型再障且有不良反应需监测，环孢素用于非重型及重型辅助治疗要监测血药浓度及不良反应；促造血治疗中雄激素适用于非重型再障需监测肝功能等，造血生长因子如重组人红细胞生成素等要监测相关指标；造血干细胞移植适用于符合条件的重型再障患者，有移植相关风险如排斥反应、感染、肝静脉闭塞病等儿童患者风险更高需精心护理监测。
一、支持治疗
1.保护措施
对于再生障碍性贫血患者，要注意预防感染，尽量减少与感染源的接触，保持居住环境的清洁卫生。对于皮肤、黏膜出血倾向明显的患者，要避免外伤，防止出血加重。例如，血小板严重减少时，轻微的磕碰都可能导致皮下大片瘀斑甚至内脏出血。
对于贫血严重的患者，要注意休息，减少机体的耗氧量，必要时可采取吸氧等措施来改善缺氧状况。
2.纠正贫血
当血红蛋白低于60g/L且伴有明显贫血症状时，可考虑输注红细胞。一般来说，根据患者的贫血症状、年龄、心肺功能等情况来决定输注时机。例如，年轻患者心肺功能较好，可能在血红蛋白更低时才需要输注；而老年患者或心肺功能不佳者，血红蛋白稍低就可能出现明显的头晕、心悸等症状，需要及时输注红细胞来纠正贫血。
二、针对发病机制的治疗
1.免疫抑制治疗
抗淋巴细胞球蛋白（ALG）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：适用于年龄大于40岁或无合适供髓者的重型再生障碍性贫血（SAA）。其作用机制是抑制T淋巴细胞介导的免疫反应。使用时可能会出现一些不良反应，如血清病（表现为发热、皮疹、关节痛等）、感染加重等。在使用过程中需要密切监测患者的生命体征和感染情况。
环孢素：是治疗再生障碍性贫血的常用药物，适用于非重型再生障碍性贫血（NSAA）以及重型再生障碍性贫血的辅助治疗。它通过抑制T淋巴细胞的活化来发挥作用。需要监测血药浓度，根据血药浓度调整剂量，同时要注意其可能的不良反应，如肾功能损害、高血压、牙龈增生等。对于儿童患者，使用环孢素时要特别注意其对生长发育的影响，定期监测身高、肾功能等指标。
2.促造血治疗
雄激素：如司坦唑醇等，适用于非重型再生障碍性贫血。其作用机制是刺激肾脏产生促红细胞生成素（EPO），并直接作用于骨髓造血干细胞促进造血。使用过程中要注意监测肝功能，因为雄激素可能会引起肝损伤。对于儿童患者，使用雄激素时要考虑到其对骨骼发育的影响，定期检查骨龄等情况。
造血生长因子：常用的有重组人红细胞生成素（rhEPO），适用于伴有一定程度造血功能的再生障碍性贫血患者。它可以刺激骨髓红系造血。一般需要皮下或静脉注射，使用过程中要监测血红蛋白的变化情况来调整剂量。还有重组人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF），可用于升高白细胞，预防感染，但对于再生障碍性贫血患者，使用时要注意其可能的不良反应，如骨痛等。
三、造血干细胞移植
1.适应证
对于重型再生障碍性贫血患者，如年龄小于40岁，有合适的人类白细胞抗原（HLA）配型供者，应首选造血干细胞移植。HLA配型相合的同胞供者是最好的供髓来源。例如，HLA全相合的同胞供者进行造血干细胞移植，其长期生存率较高。
2.移植相关风险
造血干细胞移植可能会出现移植相关的并发症，如移植排斥反应、感染、肝静脉闭塞病等。移植排斥反应表现为植入的造血干细胞不能在患者体内存活生长，需要使用免疫抑制药物来治疗。感染是移植后常见的并发症，因为移植后患者的免疫功能严重受抑制，容易发生各种机会性感染，如病毒、细菌、真菌等感染，需要严格的无菌护理和抗感染治疗。肝静脉闭塞病表现为肝区疼痛、黄疸、腹水等，严重时可危及生命。对于儿童患者进行造血干细胞移植，由于其免疫系统和器官发育尚未成熟，发生并发症的风险相对更高，需要更加精心的护理和监测。
