再生障碍性贫血的治疗包括支持治疗和针对发病机制的治疗。支持治疗有保护措施（防感染、外伤出血等）和对症治疗（纠正贫血、控制出血、控制感染等）；针对发病机制的治疗包括免疫抑制治疗（ALG/ATG、环孢素等）、促造血治疗（雄激素、造血生长因子等）、造血干细胞移植（异基因造血干细胞移植适用于特定重型患者）。
一、支持治疗
1.保护措施
对于再生障碍性贫血患者，要预防感染，尽量减少与感染源的接触，保持居住环境的清洁卫生。对于皮肤、黏膜出血倾向明显的患者，要防止外伤出血，避免剧烈运动等可能导致出血的行为。因为再生障碍性贫血患者骨髓造血功能衰竭，白细胞减少易感染，血小板减少易出血，所以保护措施至关重要。
对于儿童患者，家长要更加细心地照顾，避免儿童去人员密集且卫生条件差的场所，防止感染。同时，要注意儿童的活动安全，避免磕碰等导致外伤出血。
2.对症治疗
纠正贫血：当血红蛋白低于60g/L且伴有明显贫血症状时，可考虑输注红细胞。对于不同年龄的患者，输注红细胞的指征可能有所不同，但总体原则是改善患者的贫血症状，提高生活质量。例如，儿童患者贫血时可能会出现生长发育迟缓等情况，及时纠正贫血有助于其正常生长发育。
控制出血：如果患者有出血情况，对于皮肤、鼻黏膜等部位的出血，可采用局部压迫等方法止血；对于严重的出血，如内脏出血等，可能需要输注血小板等治疗。不同年龄患者的出血处理需考虑其生理特点，儿童患者的出血更需谨慎处理，避免过度创伤性的止血操作。
控制感染：一旦发生感染，要根据感染的病原体等情况选用合适的抗生素。对于再生障碍性贫血患者，感染是常见且严重的并发症，要尽早明确感染部位和病原体，及时进行抗感染治疗。儿童患者由于免疫系统发育不完善，感染后病情变化可能较快，需要密切监测并及时处理。
二、针对发病机制的治疗
1.免疫抑制治疗
抗淋巴细胞球蛋白（ALG）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：适用于年龄大于40岁或无合适供髓者的严重型再生障碍性贫血（SAA）。其作用机制是针对再生障碍性贫血患者异常的免疫机制，清除抑制骨髓造血的T淋巴细胞。例如，研究表明ALG/ATG可以使部分患者的造血功能得到恢复。对于老年患者，使用ALG/ATG时要注意其身体耐受性，因为老年患者可能合并多种基础疾病，要评估其心、肝、肾等重要脏器功能，确保治疗的安全性。
环孢素：是治疗再生障碍性贫血的常用药物，可抑制T淋巴细胞活化，调节免疫。它适用于各型再生障碍性贫血的治疗。对于儿童患者，使用环孢素时要密切监测血药浓度，因为儿童的药物代谢与成人不同，并且要注意药物可能带来的副作用，如肾功能损害等，定期检查肾功能等指标。
2.促造血治疗
雄激素：可刺激骨髓造血，适用于非重型再生障碍性贫血（NSAA）等情况。其作用机制是促进肾脏产生促红细胞生成素，并直接刺激骨髓造血干细胞。不同年龄患者使用雄激素时要注意药物的副作用，儿童患者使用雄激素可能会影响其生长发育，如骨骼过早闭合等，所以需要谨慎使用并密切监测生长发育指标。
造血生长因子：如重组人粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、重组人红细胞生成素（EPO）等。G-CSF可促进中性粒细胞的增殖、分化与成熟，提高患者的抗感染能力；EPO可促进红细胞的生成。对于再生障碍性贫血患者，根据患者的具体情况使用造血生长因子，例如，对于伴有感染的患者，可使用G-CSF来提升白细胞数量，帮助控制感染；对于贫血明显的患者，可使用EPO来促进红细胞生成。儿童患者使用造血生长因子时，要按照儿童的剂量标准进行，并且注意药物可能引起的局部反应等。
3.造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植：是治疗重型再生障碍性贫血的有效方法，适用于有合适供髓者（如人类白细胞抗原（HLA）相匹配的同胞兄弟姐妹）且年龄小于40岁的SAA患者。其原理是将正常供体的造血干细胞移植到患者体内，重建造血和免疫系统。对于儿童患者，要找到合适的HLA匹配供髓者相对较难，但如果有合适供体，该治疗是治愈再生障碍性贫血的可能途径。在移植前要进行严格的配型和预处理等准备工作，移植后要密切监测患者的排斥反应等并发症。
