再生障碍性贫血的治疗包括支持治疗、针对发病机制的治疗和造血干细胞移植。支持治疗有保护措施（避免有害因素、注意个人卫生、严重贫血患者休息）和对症治疗（纠正贫血、控制出血、控制感染）；针对发病机制的治疗包括免疫抑制治疗（抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白、环孢素）和促造血治疗（雄激素、造血生长因子）；造血干细胞移植适用于年龄较轻有合适供者的重型再生障碍性贫血及非重型进展快者，移植前需严格预处理，移植后需密切观察并发症。
一、支持治疗
（一）保护措施
对于再生障碍性贫血患者，要避免接触有害的化学物质、放射性物质等。例如，长期接触苯及其衍生物等化学毒物可能会加重病情，所以应尽量远离此类环境。对于有感染风险的患者，要注意个人卫生，保持皮肤和黏膜的清洁，减少感染的机会。
对于贫血严重的患者，要注意休息，减少体力消耗，因为严重贫血会导致机体各器官供氧不足，休息可以降低机体的耗氧量，缓解不适症状。
（二）对症治疗
纠正贫血：当血红蛋白低于60g/L，且患者出现明显贫血症状时，可考虑输注红细胞。例如，对于老年患者或心肺功能不全的患者，即使血红蛋白不是特别低，但如果出现较为明显的贫血相关症状，如心悸、气短等，也需要输注红细胞来改善症状。
控制出血：如果患者有出血情况，对于皮肤、黏膜出血，可使用酚磺乙胺等止血药物。对于严重的出血，如内脏出血等，可能需要输注血小板。年轻女性患者如果出现月经过多，需要积极处理，调整月经周期等，以减少出血。
控制感染：当患者出现感染时，要根据感染的病原体类型选择合适的抗感染药物。例如，细菌感染时，可选用敏感的抗生素。对于发热的患者，要及时进行病原学检查，如血培养等，以明确感染源，针对性用药。儿童患者由于免疫系统发育尚不完善，感染后病情变化较快，需要更加密切地观察和及时处理。
二、针对发病机制的治疗
（一）免疫抑制治疗
抗淋巴细胞球蛋白（ALG）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：适用于年龄较大、无合适供者进行造血干细胞移植的重型再生障碍性贫血患者。其作用机制是通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制。例如，在一些临床研究中，应用ATG治疗重型再生障碍性贫血，约有部分患者可以获得造血功能的恢复。但使用ALG/ATG可能会出现一些不良反应，如血清病、感染加重等，需要密切监测患者的情况。
环孢素：是治疗再生障碍性贫血的常用药物，可抑制T淋巴细胞的活化。它可以单独使用，也可以与ALG/ATG联合使用。对于儿童患者，使用环孢素时需要注意其对生长发育的影响，要定期监测儿童的身高、体重等生长指标。
（二）促造血治疗
雄激素：通过刺激肾脏产生促红细胞生成素，并直接作用于骨髓造血干细胞，促进红细胞生成。常用的雄激素有司坦唑醇等。但雄激素可能会引起男性化等不良反应，对于女性患者需要特别关注，如出现多毛、声音变粗等情况，要根据患者的具体情况调整药物剂量或更换药物。
造血生长因子：例如粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、红细胞生成素（EPO）等。G-CSF可促进粒细胞的增殖、分化和成熟，用于预防和治疗粒细胞减少引起的感染等并发症。EPO可刺激红细胞的生成，对于贫血的纠正有一定帮助。在使用造血生长因子时，要根据患者的具体病情和血常规等指标来调整剂量。
三、造血干细胞移植
（一）适应证
对于年龄较轻（一般年龄<40岁）、有合适供者（如同胞全相合骨髓、外周血干细胞或脐血）的重型再生障碍性贫血患者，造血干细胞移植是一种可能治愈的方法。例如，同胞全相合的造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的长期生存率较高。
对于非重型再生障碍性贫血患者，如果病情进展较快，也可以考虑造血干细胞移植，但相对重型再生障碍性贫血来说，适应证相对较窄。
（二）移植相关注意事项
移植前需要进行严格的预处理，以清除患者体内的异常细胞，并抑制患者的免疫系统，为植入供者的造血干细胞创造条件。预处理方案可能会引起一些不良反应，如胃肠道反应、肝肾功能损害等。对于儿童患者，由于其身体耐受性相对较差，预处理方案的选择需要更加谨慎，要充分考虑儿童的生理特点。
移植后需要密切观察患者的排斥反应和感染等并发症。排斥反应可能表现为植活失败等情况，感染是移植后常见的严重并发症，需要采取严格的预防和治疗措施。
