再生障碍性贫血的治疗包括支持治疗（保护措施、对症治疗）、针对发病机制的治疗（免疫抑制治疗、促造血治疗、造血干细胞移植）以及特殊人群（儿童、老年、女性患者）注意事项，支持治疗涵盖预防感染、避免出血及纠正贫血、控制出血、感染等对症处理；发病机制治疗有抗淋巴细胞/胸腺细胞球蛋白、环孢素等免疫抑制，雄激素、造血生长因子等促造血，还有不同类型造血干细胞移植；特殊人群需依自身情况调整治疗及关注相关影响。
一、支持治疗
（一）保护措施
对于再生障碍性贫血患者，要预防感染，尽量减少与病原体的接触，保持居住环境的清洁卫生，减少探视人员等。因为患者自身的造血功能障碍导致免疫力较低，容易发生感染，感染可能会加重病情。
避免出血，患者应避免剧烈运动，防止外伤，使用软毛牙刷刷牙等，防止出血情况的发生，一旦出血可能会导致贫血进一步加重，且难以控制。
（二）对症治疗
纠正贫血：当血红蛋白低于60g/L且伴有明显贫血症状时，可输注红细胞。对于慢性贫血患者，若一般情况良好，血红蛋白下降速度较慢，可根据患者的具体症状和生活需求来决定是否输注红细胞。
控制出血：如果是血小板减少引起的出血，可使用止血药物，如氨甲环酸等。对于严重的血小板减少导致的出血，可能需要输注血小板。不同出血部位的处理也有差异，如鼻出血可采用局部压迫等方法。
控制感染：若发生感染，应尽早使用抗生素。根据感染的部位和病原体的推测，先经验性选用广谱抗生素，然后根据药敏试验结果调整抗生素的使用。例如，若为肺部感染，可能先选用覆盖常见细菌的抗生素，如哌拉西林-他唑巴坦等。
二、针对发病机制的治疗
（一）免疫抑制治疗
抗淋巴细胞球蛋白（ALG）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：适用于年龄较大无法进行造血干细胞移植的重型再生障碍性贫血患者。其作用机制是通过清除抑制性T淋巴细胞，从而重建造血微环境。使用时可能会出现过敏反应等不良反应，在使用前需要进行过敏试验等预处理。
环孢素：是治疗再生障碍性贫血的常用药物，可抑制T淋巴细胞的活化。一般需要长期服用，在用药过程中需要监测血药浓度，根据血药浓度调整剂量，同时要注意其可能的不良反应，如肾功能损害、牙龈增生等。
（二）促造血治疗
雄激素：如司坦唑醇等，可刺激肾脏产生促红细胞生成素，促进造血干细胞增殖和分化。但雄激素可能会引起男性化等不良反应，在女性患者中需要密切关注其副作用。
造血生长因子：对于重型再生障碍性贫血患者，可使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、红细胞生成素（EPO）等。G-CSF可促进粒细胞的增殖和分化，EPO可促进红细胞的生成。
（三）造血干细胞移植
人类白细胞抗原（HLA）相合同胞造血干细胞移植：适用于年龄较轻的重型再生障碍性贫血患者，尤其是有合适HLA配型同胞供者的患者。移植成功后可重建患者的造血和免疫功能，但移植过程中可能会出现感染、移植物抗宿主病等并发症。
无关供者造血干细胞移植：对于没有合适同胞供者的患者，可以选择无关供者的造血干细胞移植，但配型相合的概率较低，且移植相关并发症的发生率可能相对较高。
三、特殊人群注意事项
（一）儿童患者
儿童再生障碍性贫血患者在治疗时需要更加谨慎，对于免疫抑制治疗的药物使用需要严格评估其风险和收益。在促造血治疗中，雄激素的使用需要密切关注对儿童生长发育的影响，如骨龄的变化等。造血干细胞移植是儿童重型再生障碍性贫血的重要治疗手段，但要充分考虑儿童在移植后的免疫重建和生长发育情况，移植后的长期随访也非常重要，需要监测儿童的生长、发育、免疫功能等多方面指标。
（二）老年患者
老年再生障碍性贫血患者往往合并有其他基础疾病，如心血管疾病、糖尿病等。在选择治疗方案时，需要综合考虑患者的全身状况。免疫抑制治疗的不良反应可能对老年患者的影响更大，如环孢素对肾功能的影响在老年患者中可能更为明显，需要密切监测肾功能。造血干细胞移植对于老年患者来说风险较高，需要谨慎评估患者的身体耐受性和移植相关并发症的风险。
（三）女性患者
女性再生障碍性贫血患者在治疗过程中，若使用雄激素等药物，需要关注药物对月经和生育的影响。例如雄激素可能导致月经紊乱等情况，在考虑生育问题时，需要评估治疗药物对胎儿的潜在影响，在病情缓解且停药一段时间后再考虑妊娠等情况。
