再生障碍性贫血能否根治取决于具体类型和治疗措施，部分患者可通过造血干细胞移植或免疫抑制治疗实现长期缓解或临床治愈，但并非所有患者均能达到根治目标。
一、重型与非重型再生障碍性贫血的治疗差异
重型再生障碍性贫血（SAA）病情进展迅速，若不及时治疗死亡率极高，治疗重点为快速重建造血功能；非重型再生障碍性贫血（NSAA）进展相对缓慢，治疗目标以长期缓解、维持血液学稳定为主。不同分型的临床结局差异显著，其中SAA患者通过规范治疗可获得更高的根治可能性。
二、造血干细胞移植的根治价值
造血干细胞移植（HSCT）是唯一可能实现根治的手段，适用于年龄＜40岁、无严重感染或重要脏器功能障碍的SAA患者，尤其是儿童患者（＜16岁）。国际骨髓移植登记处数据显示，同胞全相合HSCT后10年无病生存率可达70%~80%，无血缘关系供者移植成功率约60%~70%，但需严格评估供受者匹配度及移植并发症风险。
三、免疫抑制治疗的适用人群与效果
对于不适合HSCT的患者（如高龄、经济条件有限、无合适供者等），免疫抑制治疗（IST）为主要方案，常用药物组合为抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素。《新英格兰医学杂志》2022年研究显示，ATG+环孢素治疗NSAA有效率约50%~60%，SAA有效率约40%~50%，需持续用药6~12个月以巩固疗效，常见副作用包括感染、肝肾功能损伤及血液学毒性。
四、特殊人群的治疗注意事项
儿童患者需优先考虑HSCT，因NSAA儿童长期预后显著优于成人；老年患者（＞60岁）接受HSCT风险较高，可尝试低剂量ATG+环孢素联合治疗，需密切监测骨髓储备功能及感染风险；女性患者治疗期间需注意月经周期管理，避免出血性并发症，孕期需暂停免疫抑制药物并加强支持治疗。
五、长期管理与复发风险
无论哪种治疗方案，约10%~15%患者可能出现复发，复发后需再次评估移植指征或调整免疫抑制方案。患者需终身定期监测血常规及骨髓造血功能，避免接触苯、甲醛等化学物质，预防感染（如接种流感疫苗），保持规律作息以降低病情波动风险。
