阿扎胞苷是化疗药物，属于抗代谢类化疗药，通过干扰肿瘤细胞DNA和RNA合成并调控基因甲基化状态发挥作用，主要用于治疗急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征等血液系统恶性肿瘤。
一、作为化疗药的作用机制
阿扎胞苷作为抗代谢类化疗药，进入细胞后转化为活性代谢物，抑制DNA合成关键酶（如核糖核苷酸还原酶），阻断细胞周期S期，使肿瘤细胞增殖停滞。同时，其代谢物整合到DNA中诱导去甲基化，恢复抑癌基因表达，协同发挥抗肿瘤作用。
二、适用的主要疾病类型
阿扎胞苷主要用于血液系统恶性肿瘤，包括急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）及部分慢性粒单核细胞白血病（CMML）。这些疾病因造血干细胞分化异常、基因表达紊乱导致骨髓造血功能障碍，阿扎胞苷通过抑制异常增殖与调控基因表达改善症状。
三、与传统化疗药物的核心差异
与传统细胞毒性化疗药（如蒽环类）直接杀伤细胞不同，阿扎胞苷以“代谢抑制+表观调控”为核心机制，对增殖活跃的肿瘤细胞选择性更强，且通过去甲基化恢复抑癌基因功能，适用于传统化疗耐药或不耐受的患者。
四、特殊人群使用注意事项
老年患者因肝肾功能储备下降，需加强疗效监测与不良反应管理；孕妇及哺乳期女性禁用，可能致胚胎毒性和新生儿造血系统异常；严重肝肾功能不全者需谨慎使用，避免药物蓄积；儿童患者缺乏长期安全数据，临床仅在严格评估获益后考虑使用，优先非药物干预措施。
