治疗肌肉萎缩的药物主要包括抗肌萎缩蛋白相关药物（如外显子跳跃治疗药物）、神经营养因子类药物（如神经生长因子）、激素类药物（如泼尼松，需短期使用控制炎症）及抗氧化剂（如维生素E）。
- 抗肌萎缩蛋白相关药物：通过外显子跳跃技术，帮助Duchenne型肌营养不良患者恢复部分抗肌萎缩蛋白表达，需基因检测筛选适用患者，青少年及成年患者为主要适用人群。
- 神经营养因子类药物：促进神经再生与肌肉功能维持，适用于神经损伤后肌肉萎缩，糖尿病患者需监测血糖波动，避免低血糖风险。
- 激素类药物：短期用于控制多发性肌炎等炎症性肌病，需严格遵循医嘱，长期使用可能增加骨质疏松风险，老年患者需补充钙剂。
- 抗氧化剂：辅助改善代谢性肌病，如线粒体肌病，孕妇及哺乳期女性建议在医生指导下补充维生素E，避免过量。
所有药物需在专业医师指导下使用，优先考虑物理治疗、康复训练等非药物干预措施，低龄儿童慎用激素类药物，用药期间定期监测肝肾功能及肌肉功能指标。
