注射用甲氨蝶呤具抗肿瘤功效，可用于血液系统肿瘤、恶性淋巴瘤、实体瘤治疗，在自身免疫性疾病中可治类风湿关节炎，儿童用需严格评估并在专业医生严密监测下，孕妇用需权衡治疗收益与对胎儿潜在风险，哺乳期女性一般不建议用，肝肾功能不全患者需调整剂量并密切监测肝肾功能指标。
一、抗肿瘤相关功效与作用
注射用甲氨蝶呤是一种抗代谢类抗肿瘤药物，通过抑制二氢叶酸还原酶，阻止二氢叶酸转化为四氢叶酸，进而干扰DNA、RNA的合成，发挥抗肿瘤效应。在血液系统肿瘤中，可用于治疗各类急性白血病，如急性淋巴细胞白血病、急性粒细胞白血病等，能有效控制白血病细胞的增殖，诱导缓解病情；对于恶性淋巴瘤，包括非何杰金氏淋巴瘤、蕈样肉芽肿以及多发性骨髓病等，可抑制肿瘤细胞的生长与扩散，改善患者的临床症状与预后；在实体瘤领域，对头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤等有一定治疗作用，通过抑制肿瘤细胞的核酸合成，阻碍肿瘤的生长与转移。
二、自身免疫性疾病相关功效与作用
在自身免疫性疾病治疗中，注射用甲氨蝶呤可用于类风湿关节炎等疾病的治疗。其通过调节机体的免疫反应，抑制过度活跃的免疫细胞功能，减少炎症介质的释放，从而缓解类风湿关节炎患者的关节肿胀、疼痛、僵硬等症状，延缓关节畸形的进展，改善患者的生活质量。
三、特殊人群注意事项
儿童：儿童肝肾功能发育尚不完善，药物代谢与成人存在差异，使用注射用甲氨蝶呤需严格评估病情及风险，谨慎用药，因为儿童对药物的耐受性和不良反应敏感性可能与成人不同，应在专业医生严密监测下使用。
孕妇及哺乳期女性：孕妇使用可能对胎儿造成不良影响，如导致胎儿畸形等，需权衡治疗收益与对胎儿的潜在风险后谨慎决策；哺乳期女性使用时，药物可能通过乳汁传递给婴儿，对婴儿产生未知影响，因此哺乳期女性一般不建议使用，如需使用应暂停哺乳。
肝肾功能不全患者：由于注射用甲氨蝶呤主要经肾脏排泄，肝肾功能不全患者药物代谢与清除能力下降，易导致药物在体内蓄积，增加不良反应发生风险，故此类患者使用时需调整药物剂量，并密切监测肝肾功能指标，以便及时调整治疗方案。
