治疗重症肌无力的主要药物包括胆碱酯酶抑制剂、免疫抑制剂、生物制剂及其他辅助治疗药物，需根据病情个体化选择。
胆碱酯酶抑制剂是一线对症治疗药物，以溴吡斯的明为代表。其通过抑制乙酰胆碱酯酶活性，增加突触间隙乙酰胆碱浓度，快速改善肌无力症状，适用于所有患者初期或轻度症状。常见副作用为腹痛、腹泻等胆碱能反应，需注意剂量调整。
免疫抑制剂是控制自身免疫异常的核心药物，适用于中重度患者及合并免疫异常者。糖皮质激素（如泼尼松）为首选，长期使用可抑制抗体生成；硫唑嘌呤、环孢素可作为激素减量或维持治疗的联合用药，需监测血常规及肝肾功能，注意骨髓抑制、肾毒性等副作用。
生物制剂为靶向免疫治疗药物，适用于难治性或严重病例。依库珠单抗（补体C5抑制剂）通过抑制补体激活减少神经损伤，需注射给药，可能增加感染风险；利妥昔单抗（B细胞清除剂）可耗竭B细胞以减少抗体生成，适用于抗体阳性患者，需警惕输液反应。
其他辅助治疗药物包括吗替麦考酚酯（适用于激素/硫唑嘌呤不耐受者）、环磷酰胺（严重病例短期使用），需根据个体耐受性调整。
特殊人群用药需谨慎：孕妇需权衡激素对胎儿影响，哺乳期妇女慎用；老年患者从小剂量激素开始，避免诱发骨质疏松；肝肾功能不全者需减少溴吡斯的明剂量，防止药物蓄积毒性。
