脑白质疾病治疗以早期识别、控制危险因素为核心，结合病因治疗、支持性干预及康复训练，不同类型需个体化管理，药物治疗以延缓进展、改善功能为主，特殊人群需兼顾风险与获益。
一、缺血性脑白质病变：由脑小血管病变（高血压、糖尿病等）引发，治疗核心为控制危险因素（血压＜140/90mmHg、糖化血红蛋白＜7%）及改善脑灌注，非药物干预包括戒烟、规律运动（每周150分钟中等强度）。药物可选抗血小板（如阿司匹林）、他汀类（如阿托伐他汀），老年患者需防跌倒，糖尿病患者需严格控糖以减少血管损伤。
二、遗传性脑白质病：因基因突变致髓鞘合成障碍（如异染性脑白质营养不良），治疗以早期造血干细胞移植（适用于无神经症状者）为主，药物可联用神经节苷脂促进神经修复。儿童需避免使用影响发育的药物，孕妇需遗传咨询明确胎儿风险，家族成员建议基因检测筛查携带者。
三、代谢性脑白质病：如肾上腺脑白质营养不良，因脂肪酸代谢异常导致，治疗以激素替代（如泼尼松）及特殊饮食（低长链脂肪酸）为主。新生儿筛查可早期干预，需定期检测血中长链脂肪酸水平，老年患者需监测肾上腺功能以防肾上腺危象。
四、脱髓鞘性脑白质病：以多发性硬化为代表，免疫机制异常致髓鞘破坏，急性期用激素（如甲泼尼龙）冲击，疾病修饰治疗以β干扰素（如重组人干扰素β-1a）为主。特殊人群如哺乳期妇女慎用，老年患者需预防感染及跌倒，药物需定期复查肝肾功能以监测副作用。
