结节性硬化症的新型治疗方法聚焦于精准靶向疗法与多学科管理，近年来雷帕霉素类药物在控制结节生长和癫痫发作方面显示出潜力，同时结合神经调控技术与营养支持可优化治疗效果。
- 药物治疗：雷帕霉素及其衍生物通过抑制mTOR通路，可缩小血管平滑肌脂肪瘤和室管膜下巨细胞星形细胞瘤，对部分患者的癫痫发作频率有改善作用。
- 手术干预：针对难治性癫痫，立体定向脑电图引导下的射频热凝术或胼胝体切开术可作为替代治疗，需结合患者的年龄和认知功能评估。
- 神经调控：迷走神经刺激器植入对药物难治性癫痫患者有一定疗效，尤其适用于不能耐受手术或多药联合治疗无效的青少年患者。
- 多学科管理：需结合神经科、神经外科、儿科等多学科团队协作，定期监测肾功能、血常规等指标，调整治疗方案以适应患者生长发育变化。
特殊人群注意：婴幼儿患者应优先考虑非药物干预如饮食调整，育龄女性需提前评估药物对妊娠的影响，老年患者需加强肾功能监测以降低药物蓄积风险。
