发布于 2026-08-04
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目前肌营养不良尚无根治药物,治疗以延缓病情和对症支持为主,常用药物包括外显子跳跃治疗药物、激素制剂及延缓肌肉退化药物等,需根据具体类型和病情阶段评估选用。
外显子跳跃治疗药物:针对杜氏肌营养不良(DMD),如Eteplirsen(外显子51跳跃),通过修正突变基因的mRNA剪切,增加抗肌萎缩蛋白表达,需基因检测明确适用突变类型。
激素制剂:泼尼松、地夫可特等糖皮质激素,可延缓肌力下降和心肺功能衰退,但长期使用需监测骨密度、血糖及生长发育,尤其儿童需平衡治疗收益与副作用。
延缓肌肉退化药物:如Bimagrumab(IGF-1类似物),通过抑制肌肉降解通路发挥作用,适用于特定患者群体,需关注心血管风险。
特殊人群注意事项:儿童需避免低龄阶段滥用激素,孕妇及哺乳期女性用药需严格评估致畸风险,老年患者需加强跌倒预防和营养支持。



















