HCM患者通常需要长期药物治疗以控制症状、延缓疾病进展，而完全治愈较困难，但通过规范管理可有效降低并发症风险，改善生活质量。
一、HCM患者通常需要长期药物治疗
HCM是一种以心肌肥厚为特征的遗传性心脏病，多数患者需长期用药。常用药物包括β受体阻滞剂（如美托洛尔），通过减慢心率、降低心肌收缩力改善舒张功能；非二氢吡啶类钙通道拮抗剂（如地尔硫），减轻左心室流出道梗阻；ACEI/ARB（如依那普利、氯沙坦），延缓心室重构并改善心功能。上述药物需根据患者症状和心功能状态长期服用，不可自行停药。
二、HCM完全治愈较困难
心肌肥厚多为不可逆的结构改变，与基因突变（如MYH7、TNNT2等）密切相关，难以通过药物或手术完全逆转。目前治疗目标是控制症状、预防并发症，如心力衰竭、恶性心律失常和猝死。即使梗阻性HCM通过手术（如室间隔切除术）缓解症状，仍需长期药物维持心功能。
三、药物治疗的必要性因个体情况而异
无症状但合并左心室流出道梗阻（压力阶差>50mmHg）或心功能储备降低者，需长期用药降低猝死风险；合并高血压、糖尿病等基础疾病者，需联合控制血压和血糖；有猝死家族史或基因检测高危突变者，β受体阻滞剂是一线用药，可降低20%-30%的猝死风险。老年患者需注意药物对肾功能的影响，儿童患者优先非药物干预，避免使用可能影响生长发育的药物。
四、特殊人群用药与干预注意事项
老年患者慎用非二氢吡啶类钙通道拮抗剂，需定期监测肝肾功能及电解质；女性患者妊娠期间需评估药物对胎儿的影响，可在医生指导下调整用药方案；合并支气管哮喘、严重心动过缓者禁用β受体阻滞剂；合并严重肾功能不全者避免大剂量ACEI/ARB。低龄儿童（<8岁）需严格避免使用未经儿科验证的药物，优先通过生活方式调整（如避免剧烈运动）改善症状。
五、非药物干预的核心作用
避免剧烈运动（尤其梗阻性HCM）、戒烟限酒、控制体重（BMI维持在18.5~24.9）可减少心肌负荷；定期复查心脏超声（每6~12个月）、心电图和24小时动态心电图，监测心肌肥厚程度和心律失常；高危患者（如猝死风险评分>3分）需植入埋藏式心脏转复除颤器（ICD）预防猝死；有家族史者建议直系亲属进行基因筛查，实现早诊断早干预。
