轻型患者不需要治疗;中间型和重型的主要治疗方法有浓缩红细胞输注、驱铁治疗、脾切除、造血干细胞抑制等。
1.浓缩红细胞输注输浓缩红细胞可以纠正贫血、减少肠道吸收铁、控制脾肿大,纠正儿童生长发育缓慢,是最常用的治疗方法之一。
2.驱铁治疗因长期输血、骨髓红细胞造血旺盛、“无效红细胞生成”以及胃肠道铁吸收的增加,常导致体内铁超负荷,易合并血色病,损害心、肝、肾及内分泌器官功能,因此常需要驱铁治疗,是改善生存质量和延长寿命的主要措施。目前常用的药物有去铁胺、去铁酮等。
3.脾切除中间型β地中海贫血可进行脾切除。中度或重度贫血(Hb<80g/L),并且无黄疸的患病者,行脾切除术疗效明显;术前Hb>80g/L或慢性溶血性黄疸者行脾切除术常无效。
4.造血干细胞移植异基因造血干细胞移植是目前唯一能根治重型β地中海贫血的方法。