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基因是携带生物遗传信息的基本功能单位,是位于染色体上的一段特定序列,基因异常是各类基因疾病的发病基础。
基因疗法的核心原理,是利用健康基因填补或替换遗传病患者体内缺失、病变的异常基因,从而达到治疗疾病的目的。
目前临床基因疗法的常规操作流程如下:首先从患者体内提取部分体细胞,以对人体无害的逆转录病毒作为载体,将正常基因嫁接至病毒载体中。再通过改造后的病毒感染体外提取的人体细胞,借助病毒载体将正常基因整合到细胞染色体内,使细胞获得正常功能基因,以此替换原本的异常基因,实现基因修复与疾病治疗。















