HDAC抑制剂是一类通过抑制组蛋白去乙酰化酶(HDAC)活性,调控基因表达的表观遗传药物,其代表药物包括丙戊酸、伏立诺他、罗米地辛等。

1.丙戊酸
是一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,属于广谱抗癫痫药,通过抑制HDAC活性,影响染色质结构和基因表达,进而发挥抗癫痫等作用,在癫痫的治疗中应用较为广泛,尤其对多种类型的癫痫发作有效。有研究表明其能调节神经元的兴奋性等多种神经生物学过程来发挥功效。
2.伏立诺他
伏立诺他是首个被美国食品药品监督管理局(FDA)批准的HDAC抑制剂,主要用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤。它通过抑制HDAC活性,改变肿瘤细胞的基因表达,诱导肿瘤细胞凋亡,从而发挥抗肿瘤作用。临床研究显示,伏立诺他对部分皮肤T细胞淋巴瘤患者能起到缓解病情的效果。
3.罗米地辛
罗米地辛也是一种HDAC抑制剂,同样用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤。其作用机制是与HDAC结合,阻止HDAC去除组蛋白上的乙酰基,导致染色质结构改变和基因表达的调控异常,最终诱导肿瘤细胞凋亡。相关临床试验证实了罗米地辛在皮肤T细胞淋巴瘤治疗中的有效性。



