甲氨蝶呤有抗肿瘤作用，可用于多种恶性肿瘤治疗；在自身免疫性疾病治疗中，对类风湿关节炎、银屑病关节炎有疗效；特殊人群使用需考虑，儿童用要谨慎，老年人用要密切监测不良反应，孕妇禁用，肝肾功能不全者使用需特别注意并评估调整。
一、抗肿瘤作用与功效
甲氨蝶呤是一种常用的抗叶酸类抗肿瘤药，通过抑制二氢叶酸还原酶，使二氢叶酸不能还原成有生理活性的四氢叶酸，从而使嘌呤核苷酸和嘧啶核苷酸的生物合成过程中一碳基团的转移作用受阻，导致DNA的生物合成受到抑制。在临床上可用于多种恶性肿瘤的治疗，例如急性白血病（包括急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病等）、绒毛膜上皮癌、恶性葡萄胎、头颈部肿瘤、乳腺癌、肺癌等。大量的临床研究表明，对于部分白血病患者，使用甲氨蝶呤能够诱导缓解，延长患者的生存期；在滋养细胞肿瘤的治疗中，甲氨蝶呤也发挥着重要作用，可使很多患者得以治愈。
二、自身免疫性疾病治疗中的作用与功效
1.类风湿关节炎
甲氨蝶呤可用于类风湿关节炎的治疗，其作用机制可能与抑制细胞内的免疫反应有关。多项临床研究显示，甲氨蝶呤能够减轻类风湿关节炎患者的关节肿胀、疼痛，改善关节功能，延缓关节结构的破坏。例如一些长期应用甲氨蝶呤治疗类风湿关节炎的患者，其病情活动度明显降低，生活质量得到提高。
2.银屑病关节炎
对于银屑病关节炎患者，甲氨蝶呤也有一定的疗效。它可以缓解关节的炎症、疼痛以及银屑病的皮肤症状等。研究发现，使用甲氨蝶呤治疗后，患者的关节症状如肿胀、压痛等有所改善，同时皮肤的银屑病病变也可能得到一定程度的缓解。
三、特殊人群相关情况考虑
1.儿童
儿童使用甲氨蝶呤需非常谨慎，因为儿童的肝、肾等器官发育尚未完全成熟，药物代谢和排泄能力与成人不同，使用甲氨蝶呤可能会增加肝肾毒性等不良反应的发生风险。在儿科应用中，应严格掌握适应证，并密切监测肝肾功能等指标。
2.老年人
老年人使用甲氨蝶呤时，由于其肝肾功能逐渐减退，药物的代谢和排泄能力下降，所以需要更加密切地监测药物的不良反应，如骨髓抑制等情况。同时，要根据老年人的身体状况和病情适当调整治疗方案，但一般不改变甲氨蝶呤作为治疗某些疾病（如类风湿关节炎等）的基础用药地位，但需更加谨慎评估获益与风险比。
3.孕妇
孕妇禁用甲氨蝶呤，因为甲氨蝶呤可通过胎盘，影响胎儿的生长发育，导致胎儿畸形等严重后果。对于计划怀孕或已经怀孕的女性，应避免使用甲氨蝶呤，并采取有效的避孕措施。
4.肝肾功能不全者
肝肾功能不全者使用甲氨蝶呤时需要特别注意。肝功能不全者，药物的代谢可能受到影响，容易在体内蓄积；肾功能不全者，药物的排泄受阻，也会增加药物不良反应的发生风险。因此，对于肝肾功能不全者，使用甲氨蝶呤前需要评估肝肾功能，并在使用过程中密切监测，必要时调整药物剂量。
