靶向药与化疗在作用机制、不良反应、适用人群、给药方式和治疗效果等方面存在差异，靶向药具特异性、不良反应较轻、适用有靶点患者、多口服给药且对有靶点患者治疗效果显著；化疗无特异性、不良反应多且重、适用范围广、给药方式多样、治疗效果因肿瘤和个体而异。
化疗：是利用细胞毒性药物杀灭增殖活跃的肿瘤细胞，它没有特异性，在杀伤肿瘤细胞的同时，也会对体内增殖较快的正常细胞（如骨髓造血细胞、胃肠道黏膜细胞等）造成损伤，因为这些正常细胞也处于活跃的增殖状态。
不良反应
靶向药：相对较轻，常见的不良反应可能有皮疹、腹泻等，一般程度较化疗轻。不同靶点的靶向药不良反应有所差异，比如某些抗血管生成类靶向药可能会引起高血压、蛋白尿等，但总体而言对骨髓抑制等血液学毒性相对较少见。其原因是靶向药作用具有特异性，对正常细胞的影响较小。
化疗：不良反应较多且相对较重，常见的有骨髓抑制（表现为白细胞、血小板减少等）、恶心、呕吐、脱发、胃肠道黏膜损伤（导致食欲减退、腹痛、腹泻等）等。这是因为化疗药物在杀伤肿瘤细胞的同时，广泛影响了体内增殖活跃的正常细胞，尤其是造血系统和胃肠道黏膜细胞。
适用人群
靶向药：通常需要进行基因检测等明确有相应靶点突变或特征的患者。例如在非小细胞肺癌中，只有检测出EGFR突变、间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合基因等靶点的患者，使用相应靶向药才会有较好疗效。一般来说，靶向药更适合肿瘤细胞具有明确分子特征，且身体一般状况相对较好，能够耐受靶向药相关轻微不良反应的患者。
化疗：适用范围较广，对于没有明确靶向治疗靶点的患者，或者晚期广泛转移、需要通过化疗控制肿瘤进展的患者都可以使用。尤其对于一些增殖活跃的肿瘤，如小细胞肺癌等，化疗往往是主要的治疗手段之一。化疗适用于各年龄段、各种肿瘤类型（只要适合细胞毒性药物治疗）的患者，但需要考虑患者的身体状况、肝肾功能等，对于身体状况较差、肝肾功能严重不全的患者需要谨慎使用。
给药方式
靶向药：一般为口服给药为主，方便患者使用，提高了患者的依从性。当然也有静脉注射的靶向药，但相对口服的比例较低。
化疗：给药方式多样，有静脉注射、口服、肌肉注射、腔内注射（如胸腔内注射、腹腔内注射等）等。其中静脉注射是最常见的给药方式，通过将药物直接注入血管，快速分布到全身。
治疗效果
靶向药：对于有靶点的患者，治疗效果往往较为显著，能够特异性地抑制肿瘤生长，在延长患者生存期、改善生活质量方面有不错的表现，尤其是在肿瘤控制的精准性上优于化疗。例如部分EGFR突变的非小细胞肺癌患者使用靶向药后，肿瘤缓解率高，生存期明显延长。
化疗：对于很多肿瘤能够起到控制肿瘤进展、缓解症状的作用，但由于其缺乏特异性，在杀伤肿瘤细胞的同时对正常细胞的损伤可能会影响患者的耐受性和生活质量，不同肿瘤对化疗的敏感程度不同，总体治疗效果因肿瘤类型和患者个体差异而异。例如对于某些高度敏感的肿瘤如淋巴瘤等，化疗可能会达到较好的完全缓解率。
