CAR-T细胞治疗通过基因工程改造患者自身T淋巴细胞使其表达CAR回输后精准杀伤肿瘤，流程为采集T细胞、基因改造、体外扩增、回输体内及后续监测，主要针对血液系统恶性肿瘤部分实体瘤在研，部分患者可长期缓解但有细胞因子释放综合征等不良反应及感染等风险，基于大量临床试验验证具前景需遵循规范和筛选适应症。
一、定义与原理
CAR-T细胞治疗是通过基因工程技术改造患者自身T淋巴细胞，使其表达能特异性识别肿瘤抗原的嵌合抗原受体（CAR），改造后的CAR-T细胞回输体内后可精准识别并杀伤肿瘤细胞。其原理是利用基因编辑技术赋予T细胞靶向肿瘤抗原的能力，激活后大量增殖并持续发挥抗肿瘤效应，同时部分CAR-T细胞可形成记忆T细胞长期监控肿瘤。
二、治疗流程
1.细胞采集：从患者外周血中分离提取T细胞。
2.基因改造：通过基因工程技术使T细胞表达CAR，使其能特异性识别肿瘤抗原。
3.体外扩增：在体外将改造后的CAR-T细胞大量培养扩增，以达到足够的细胞数量。
4.回输体内：将扩增好的CAR-T细胞回输至患者体内，发挥抗肿瘤作用。
5.后续监测：回输后需密切监测患者不良反应及疗效，如细胞因子释放综合征、神经毒性等情况。
三、适用病症
主要针对某些血液系统恶性肿瘤，例如复发/难治性急性淋巴细胞白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤等，对于部分实体瘤的研究也在进行中，但目前主要应用于血液肿瘤领域。
四、疗效与风险
疗效：部分患者经CAR-T细胞治疗后可获得长期缓解甚至临床治愈，例如在特定类型淋巴瘤治疗中，部分患者可实现持久的肿瘤消退。
风险：常见不良反应包括细胞因子释放综合征（表现为发热、寒战、低血压等）、神经毒性（如头痛、意识障碍等），此外还可能存在感染、血细胞减少等风险。特殊人群中，儿童患者因免疫系统发育未成熟，治疗相关风险可能更高，需严格评估适应症；老年患者需考虑基础疾病对治疗耐受性的影响，治疗前需全面评估心肺功能等基础状况。
五、循证医学依据
CAR-T细胞治疗是基于大量临床试验验证的，其有效性和安全性经过多中心、大样本的临床研究证实，遵循循证医学原则，每一步技术操作和疗效评估均有科学研究数据支持，是目前肿瘤免疫治疗领域极具前景的技术，但临床应用需严格遵循规范和适应症筛选。
