基于生物标志物，肿瘤突变负荷高、微卫星不稳定高/错配修复缺陷或PD-L1表达阳性的肿瘤患者使用PD1抗体更易获益，非小细胞肺癌、黑色素瘤、结直肠癌中符合相应情况用PD1抗体有效，儿童使用需谨慎评估受益风险比、老年要考虑肝肾功能等基础状况并监测不良反应、有自身免疫性疾病病史者需谨慎评估利弊。
一、基于生物标志物的有效情况
（一）肿瘤突变负荷（TMB）高
肿瘤突变负荷反映了肿瘤细胞中基因突变的数量，研究表明，当肿瘤突变负荷高时，肿瘤细胞会产生更多的新抗原，这些新抗原更容易被免疫系统识别，从而使得PD1抗体能够更好地发挥作用，激活机体的抗肿瘤免疫反应。例如，在一些实体瘤的研究中发现，TMB高的患者使用PD1抗体治疗的有效率相对较高。
（二）微卫星不稳定高（MSI-H）/错配修复缺陷（dMMR）
MSI-H/dMMR的肿瘤细胞由于DNA错配修复功能异常，会产生大量的新抗原，这些新抗原能够有效刺激机体免疫系统，使得PD1抗体可以针对肿瘤细胞发挥较强的抗肿瘤效应。此类肿瘤患者使用PD1抗体治疗往往能取得较好的疗效，在结直肠癌等癌种中已得到临床验证。
（三）PD-L1表达阳性
PD-L1是一种程序性死亡受体1的配体，当肿瘤细胞表面PD-L1表达阳性时，PD-L1会与T细胞表面的PD1结合，抑制T细胞的活性，从而逃避免疫系统的攻击。而PD1抗体能够阻断PD-L1与PD1的结合，激活T细胞的杀伤功能，所以PD-L1表达阳性的肿瘤患者使用PD1抗体更有可能获益，例如在非小细胞肺癌等癌种中，PD-L1表达阳性是评估PD1抗体疗效的重要指标之一。二、不同癌种中的有效情况
（一）非小细胞肺癌
对于非小细胞肺癌患者，若存在TMB高、MSI-H/dMMR或PD-L1表达阳性等情况，使用PD1抗体可能有效。比如在一些临床试验中，TMB高的非小细胞肺癌患者接受PD1抗体治疗时，客观缓解率等指标表现较好；PD-L1表达阳性的非小细胞肺癌患者使用PD1抗体联合化疗等方案也显示出一定的疗效优势。
（二）黑色素瘤
在黑色素瘤患者中，MSI-H/dMMR或PD-L1表达阳性的患者使用PD1抗体有效率较高。研究发现，MSI-H/dMMR的黑色素瘤患者接受PD1抗体治疗时，能够诱导持久的抗肿瘤免疫反应，部分患者可实现长期生存；PD-L1表达阳性的黑色素瘤患者使用PD1抗体治疗也能取得相对较好的临床效果。
（三）结直肠癌
结直肠癌中，MSI-H/dMMR的患者应用PD1抗体效果较好。这类患者由于存在DNA错配修复缺陷，产生大量新抗原，使得PD1抗体能够针对性地发挥作用，对肿瘤细胞进行有效杀伤，临床中已观察到部分MSI-H/dMMR的结直肠癌患者经PD1抗体治疗后肿瘤明显退缩。三、特殊人群的相关情况
（一）儿童患者
儿童患者使用PD1抗体需格外谨慎，因为儿童免疫系统发育尚未完全成熟，目前关于儿童使用PD1抗体的长期安全性和有效性证据相对较少。应严格评估受益风险比，只有在经过充分评估，且预期受益大于潜在风险时，才考虑使用PD1抗体，同时要密切监测儿童用药后的免疫相关不良反应等情况。
（二）老年患者
老年人使用PD1抗体时要考虑其肝肾功能可能减退，药物代谢排泄可能受影响，需密切监测不良反应。由于老年人机体功能衰退，对药物的耐受性和反应可能与年轻患者不同，所以在使用PD1抗体前需评估肝肾功能等基础状况，用药过程中加强不良反应的监测，如出现免疫相关的肺炎、肝炎等不良反应时要及时处理。
（三）有自身免疫性疾病病史的患者
有自身免疫性疾病病史的患者使用PD1抗体需谨慎，因为PD1抗体可能诱发自身免疫性疾病加重等情况。例如有系统性红斑狼疮病史的患者使用PD1抗体后，可能导致自身免疫性疾病复发或病情恶化，所以在使用前要详细评估患者的自身免疫性疾病控制情况，权衡使用PD1抗体的利弊。
