瓜蒌是临床常用的化痰止咳平喘药，具有清热化痰、宽胸散结、润肠通便等功效，现代研究表明其还具有抗炎、抗肿瘤等作用。
瓜蒌性甘寒，归肺、胃、大肠经，常用于治疗痰热咳嗽。其含有的瓜蒌皂苷、氨基酸等成分可刺激呼吸道黏膜分泌，稀释痰液，促进排痰；临床常用于肺热咳嗽、痰黄黏稠之症，对急性支气管炎、肺炎等伴有热象的呼吸道疾病有辅助治疗作用。
宽胸散结是瓜蒌的重要功效，传统用于胸痹（类似冠心病心绞痛）、结胸等病症。现代药理研究显示，瓜蒌能扩张冠状动脉血管，改善心肌供血，降低血脂水平，对动脉粥样硬化斑块形成有一定抑制作用；临床常配伍薤白、半夏等用于胸痹心痛的辅助治疗。
瓜蒌仁富含脂肪油（约25%），其油脂能润滑肠道，刺激肠壁蠕动，增加粪便水分，常用于治疗肠燥便秘。尤其适用于老年体虚、产后血虚或久病体弱导致的便秘，现代研究证实其蒽醌类成分可促进肠道平滑肌收缩，缩短排便时间。
现代研究发现，瓜蒌提取物具有抗炎、抗肿瘤等作用。其皂苷类成分可抑制炎症因子释放，缓解呼吸道、消化道炎症反应；体外实验显示其对肺癌、胃癌等癌细胞有抑制增殖作用，临床可作为肿瘤辅助治疗的潜在用药，但需在医师指导下使用。
特殊人群需谨慎使用瓜蒌：脾胃虚寒、大便溏泄者禁用，以免加重腹泻；孕妇及哺乳期妇女禁用，其成分可能影响妊娠；过敏体质者需提前确认成分，对瓜蒌过敏者禁用。使用前建议咨询医师或药师。
