华中科技大学同济医学院附属协和医院 神经内科
诺西那生用于治疗脊髓性肌萎缩症,通过与运动神经元生存蛋白1基因转录产物前体信使RNA结合促使SMN2基因产生功能性SMN蛋白以改善运动功能,大量临床研究显示其可显著提升SMA患者运动功能评分并延缓疾病进展,不同年龄阶段患者均能一定程度改善神经肌肉功能、提升生活质量,特殊人群使用需专业医生综合评估以保障用药符合个体情况及安全疗效。